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Incontro lettura

La fiaba è il mezzo migliore per aiutare i bambini ad affrontare ciò per cui non si è preparati. Il metodo…

Ultragenyx annuncia l’approvazione da parte della FDA della domanda IND (Investigational New Drug) per UX053, un mRNA per il trattamento della malattia da accumulo di glicogeno di tipo III

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuovi prodotti per gravi malattie genetiche rare…

Notizia scientifica del mese – Esercizio fisico e dieta ad alto apporto proteico nei pazienti con Malattia di Pompe a esordio tardivo: risultati di uno studio italiano recente

 Scarica articolo in PDF (Exercise training alone or in combination with high-protein diet in patients with late onset Pompe disease: results of…

Libro – Il mio amico Tobba

Il Mio Amico Tobba,simpatico elefantino che racconta la sua storia . Una storia per conoscere le Malattie Rare tra cui la…

International Pompe Day – Pompe Around the World!

Il 15 aprile 2021 sarà l’ottava edizione della Giornata Mondiale di Sensibilizzazione sulla Malattia di Pompe, International Pompe Day! L’obiettivo di…

Spark Therapeutics – Somministrazione al primo partecipante nello studio RESOLUTESM

Con un comunicato stampa, l’azienda farmaceutica Spark Therapeutics ha annunciato l’inizio della sperimentazione di terapia genica per la Glicogenosi di tipo…